光酸素化技術による新規ALS治療薬の研究開発支援プロジェクトをクラウドファンディング「READYFOR」にて実施

～東京大学大学院薬学系研究科と共同研究開発～

2023.05.17 12:45

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東京大学大学院薬学系研究科と共同研究開発で認知症や全身性アミロイドーシスの治療薬開発を行うバーミリオン・セラピューティックス株式会社(所在地：東京都渋谷区、代表取締役：鳥居慎一)は、新規の光酸素化化合物を使った治療薬の研究開発に対するご支援の募集をクラウドファンディングサイト「READYFOR」にて実施しております。研究開発にご支援をお願いいたします。

東京大学・バーミリオン・セラピューティックス株式会社は東京大学・和歌山県立医科大学・帯広畜産大学との共同研究にてALS疾患：筋萎縮性側索硬化症に対する治療薬の開発を始めました。

現在、難治性希少疾患であるALS疾患：筋萎縮性側索硬化症には有効な治療法がありません。特に神経細胞内に凝集しやすいタンパク質(例：TDP-43やC9ORF72など)の不溶性タンパクの凝集封入体が運動神経ニューロンに蓄積して発症する筋萎縮性側索硬化症などの神経難病には現在、根本治療薬がありません。

我々が開発中の光酸素化化合物は凝集したタンパクを酸素化し、凝集を阻害することによって、ALS疾患：筋萎縮性側索硬化症の原因物質の除去による治療薬の開発を目指しています。

本剤のタンパク凝集抑制作用を応用してALS疾患：筋萎縮性側索硬化症や他のタンパク凝集による神経疾患への治療実験を行うために東京大学・和歌山県立医科大学・帯広畜産大学・ウシオ電機株式会社との共同研究として実施中です。同時に本薬剤候補の安全性試験を並行して進めております。

本剤が難治性疾患であるALS疾患：筋萎縮性側索硬化症に有効な画期的な治療薬を患者さんの治療に役立てるため研究開発を進めてまいりますので、研究開発へのご支援を宜しくお願いいたします。

「READYFOR」クラウドファンディングサイト

URL： https://readyfor.jp/projects/99404

研究開発へのご支援をお願いいたします。

光酸素化技術による新規治療薬の研究開発支援プロジェクト

■開発背景

東京大学大学院薬学系研究科・富田教授・金井教授によって発見された光触媒作用を持つ化合物を投与することによって、認知症や全身性アミロイドーシス(心臓・腎臓)のタンパク凝集の阻害や凝集体除去ができることが動物試験等にて実証されて来ました。

本技術によるタンパク凝集阻害作用を用いてALS疾患：筋萎縮性側索硬化症の患者さんに医薬品として開発が実現すればALS疾患への医薬品を患者さんにお届け出来ます。

富田教授、金井教授

■特徴

●東京大学の研究チームからこの光触媒の技術での認知症モデル動物で有効性が確認され、複数の論文が発表されています。(Nature誌 2016年、Chem誌 2018年、Sci Adv 2021年、Brain誌 2021年)。また、日本認知症学会(2021年)でもこの治療方法の認知症での有効性が発表されています。 https://www.u-tokyo.ac.jp/focus/ja/articles/a_00511.html

●東京大学の研究チームはこの治療方法を臨床試験で確かめるために医薬品開発ガイドラインに従った安全性試験、薬物動態試験を行う必要があり、そのために対して研究資金が必要であり、今回、研究費のご支援をお願いしています。

●この光触媒化合物は脳のアミロイド(認知症の老人斑)の除去のみならず、現在治療薬の無いALS疾患：筋萎縮性側索硬化症のタンパク凝集体の除去にも有効性を示すと考えられて研究が進行しています。(日経バイオテク https://bio.nikkeibp.co.jp/atcl/news/p1/21/04/16/08068/ )

●今回、NEDO NEP(アントレプレナー事業)に採択され、成果発表会(3月29日　有明セントラルタワー)にて成果の発表を行い、優秀賞を受賞しました。(NEP labねぷらぼ https://www.nedo.go.jp/content/100957503.pdf )

NEDO NEP発表会

心・腎アミロイドーシス

●本技術は「認知症・アミロイドーシスへの治療薬の開発」は、第35回　先端技術大賞・社会人部門・特別賞を受賞しました。(先端技術大賞ホームページ http://www.sankei-award.jp/sentan/jusyou/ )(動画配信中 https://www.youtube.com/watch?v=vDJhFo9U2rE )